1. 각 약제별 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준을 모두 만족하는 경우 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가.발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)
(생 략)
나.비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndrome)
1) 투여대상: 다음의 조건을 모두 만족하는 비정형 용혈성 요독 증후군인 경우
- 다 음 -
가) 아래 조건을 모두 만족하는 활성형 혈전미세혈관병증(TMA: Thrombotic Microangiopathy)
(1) 혈소판수: 해당 요양기관의 정상 하한치 미만
(2) 분열적혈구(schistocytes) < 추 가 >
(3) 헤모글로빈 < 10g/dL< 추 가 >
(4) lactate dehydrogenase(LDH): 정상 상한치의 1.5배 이상
< 추 가 >
나) 다음에 해당되는 신장손상
(1) 기존의 신장기능이 저하된 환자에서 eGFR 20% 이상 감소
(2) 기존의 신장기능이 정상인 환자에서 혈청 크레아티닌이 연령 및 성별에 따른 정상 상한치 이상
※ 추가적으로 다음의 기관 손상 유무 확인
(가) 혈전미세혈관병증으로 인한 신경계 손상
(나) 혈전미세혈관병증으로 인한 심장 손상
(다) 혈전미세혈관병증으로 인한 소화기계 손상
(라) 혈전미세혈관병증으로 인한 폐 손상 등
다) 혈장교환 또는 혈장주입을 하기 이전의 혈액 샘플에서 ADAMTS- 13 활성이 10% 이상.
- 단, ADAMTS-13 활성 결과 확인 전 혈소판 수 30×109/L 이상 및 혈청 크레아티닌 150μmol/L(또는 1.7㎎/㎗) 이상인 경우에는 사전신청서 제출 후 투여 가능하며, ADAMTS-13 활성 결과 10% 미만인 경우 이후 투여 분부터는 불인정
< 추 가 >
라) 대변 STEC(Shiga toxin-producing E.Coli) 결과 음성
< 추 가 >
2) 제외대상: 다음과 같은 원인으로 인한 혈전미세혈관병증(TMA)
가) Shiga toxin으로 인한 용혈성 요독 증후군
나) 활동성 악성종양
다) 활동성 HIV 감염
라) 이식(단, 신장이식의 경우는 예외로 함)
마) 약물(항암제, 면역억제제, 퀴닌, 고용량의 칼시뉴린 저해제, 항혈소판제제, sirolimus, anti-VEGF agents 등)
바) < 추 가 > 자가면역질환으로 인한 혈관염 또는 감염
사) 섬유소 혈전증(파종성혈관내응고증, 헤파린으로 인한 혈소판감소증, 헬프증후군(HELLP: Hemolysis, Elevated Liver enzymes, Low Platelets), 발작성야간혈색소뇨증, 파국적 항인지질 증후군(Catastrophic Antiphospholipid Syndrome))
아) 패혈증
자) 기타 이차성 용혈성 요독 증후군
3) 치료효과 평가
가) 초기 모니터링 자료(치료 시작 후 2개월에 제출, 단 각 항목에 따른 검사 미제출 시에는 사유 기재)
(1) 2개월간의 CBC, 혈소판, LDH, haptoglobin, reticulocyte 수치
(2)혈청 크레아티닌, 사구체여과율(eGFR)
(3) anti-CFH antibody 검사결과
(4) 유전자검사 결과
(5) 수막구균 백신 접종 확인 증명서
(6) 지난 2개월 동안의 수혈 현황
(7) 가족력
(8) 최근 임상 병력
< 추 가 >
나) 유지기 모니터링 자료(치료 시작 후 매 6개월마다 모니터링하여 투여유지 여부를 평가함)
(1) 6개월간의 CBC, 혈소판, LDH, haptoglobin, reticulocyte 수치
(2)혈청 크레아티닌, 사구체여과율(eGFR)
(3) 지난 6개월 동안의 수혈 현황
(4) 최근 임상 병력
다) 투여 유지 기준
(1) 효과 평가
(가)혈소판수, < 추 가 > haptoglobin, LDH < 추 가 > 중 2가지 이상의 정상화
(나) 다음에 해당하는 신장기능 개선
○ 투여 직전 측정한 eGFR 보다 25%를 초과한 호전
○ 신장기능이 악화 되지 않은 경우(투여 직전 측정한 eGFR ± 25%)
(2) 투여기간
(가) Eculizumab 주사제 투여가 필요한 유전자 변이<추가>가 있거나 재발할 가능성이 높은 환자(이전에 수차례 재발하였거나 가족력이 있는 경우<추가>)는 2년간 지속 투여를 인정하며, 추가 투여가 필요한 경우 매회 실시한 모니터링에 대한 심의결과에 따라 인정함.
(나) 유전자 변이가 없거나 확인되지 않은 환자의 지속투여는 매회 실시한 모니터링에 대한 심의결과에 따라 인정함.
라) 투여 중단 기준
(1) 신장투석을 유지해야 하며, 신장 <추가> 합병증이 개선되지 않는 경우
(2) Eculizumab 주사제를 투여 받은 6개월 중 4개월간 신장투석을 유지하고 있으며, 신장 이외 합병증이 개선되지 않는 경우
(3) 치료효과를 평가하기 위한 6개월 간격 모니터링 자료를 제출하지 않은 경우
(4)의학적 정당한 이유 없이 Eculizumab 주사제 투여를 6개월에 3회 이상 누락된 경우(단 의료진의 판단에 따른 경우 객관적 근거를 제출하여야 함.)
(5) 기타 위원회에서 투여중지가 필요하다고 판단되는 경우
< 추 가 >
마) 재투여 기준
Eculizumab 주사제 투여로 증상이 호전되어 중단한 이후 재발되어 재투여가 필요한 경우 사전신청서(ADAMTS-13, STEC 결과 생략 가능) 제출 후 즉시 투여 가능함
4) 신장이식과 혈장교환술을 동시에 실시하는 요양기관(“장기 등 이식에 관한 법률”에 따라 지정된 요양기관)에서 요양급여 인정여부에 대하여 사전 신청하여 승인 받은 경우에 한하여 인정함.
단, 사전신청서 제출 후 즉시 투여 하는 경우는 추후 승인 시 종전 투여분을 소급 인정하며, 위원회에서 증상이 호전되어 투여를 중단한 대상자로 결정·통보한 경우는 이후 재발로 사전승인서 제출 후 재투여시에는 심의 결과 통보 전까지 투여분을 요양급여함.
다. (생 략)
2. (생 략)
3. Eculizumab 주사제의 사전승인을 위한 절차 · 방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 동 약제를 사전승인함에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.
(단, 가. 발작성 야간 혈색소뇨증과 다. 시신경 척수염 범주질환(NMOSD)의 경우, 사전승인 심사 대상에 해당되지 않음.)
| 1. 각 약제별 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준을 모두 만족하는 경우 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가. (변경사항 없음)
나.비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndrome)
1) 투여대상
다음의 가)~라)를 모두 만족하거나, 마)에 해당하는 비정형 용혈성 요독 증후군인 경우
- 다 음 -
가) 다음 (1)~(5) 중 (1)을 포함하여 3개 이상을 만족하는 활성형 혈전미세혈관병증(TMA: Thrombotic Microangiopathy)
(1) 혈소판수: 150×10^9/L 미만
(2) 분열적혈구(schistocytes): 검출
(3) 헤모글로빈: 12g/dL 미만 (5세 미만 소아 11g/dL 미만)
(4) 젖산탈수소효소(LDH: Lactatedehydrogenase): 정상 상한치 이상
(5) 합토글로빈(haptoglobin): 정상 하한치 미만
나) 다음에 해당되는 신장손상
(1)기존의 신장기능이 저하된 경우: eGFR 20% 이상 감소
(2) 기존의 신장기능이 정상인 경우: 혈청 크레아티닌이 연령 및 성별에 따른 정상 상한치 이상
< 이 동 >
다) ADAMTS- 13 활성 결과: 10% 이상
(1) 검사 시기는 혈장교환술 또는 혈장주입술을 시행하기 전, 4회 실시 이전, 중단 7일 이후 시행한 경우
(2) ADAMTS-13 활성 결과 확인 전 혈소판 수 30×109/L 이상인 경우에는 사전신청서 제출 후 투여 가능
(3) ADAMTS-13 활성 결과 10% 미만인 경우 이후 투여 분부터는 불인정
라)대변 STEC(Shiga toxin-producing E.Coli) 결과 음성
마) 비정형 용혈성 요독 증후군으로 인한 말기 신부전이 의심되어 신장이식 전후에 동 약제 투여가 필요한 경우 사례별로 인정함.
2) 제외대상
다음과 같은 원인으로 인한 혈전미세혈관병증(TMA)
가) < 삭 제 >
가) 활동성 악성종양
나) 활동성 HIV 감염
라) < 삭 제 >
다)약물*로 인한 혈전미세혈관병증(TMA)이 발생한 경우
* 약물: 항암제, 면역억제제, 퀴닌, 고용량의 칼시뉴린 저해제, 항혈소판제제, sirolimus, anti-VEGF agents 등
라) 활동성 자가면역질환으로 인한 혈관염 < 삭 제 >
사) < 삭 제 >
마) 파종성혈관내응고증
아) < 삭 제 >
자) < 삭 제 >
3) 치료효과 평가
가) 초기 모니터링 자료(치료 시작 후 2개월에 제출, 단 각 항목에 따른 검사 미제출 시에는 사유 기재)
(1) 2개월간의 전혈구검사(CBC), 혈소판, 젖산탈수소효소(LDH), 합토글로빈(haptoglobin), 망상적혈구(reticulocyte) 수치
(2)혈청 크레아티닌, 사구체여과율(eGFR)
(3) 보체 관련 항체검사 결과
(4) 유전자검사 결과
(5) 수막구균 백신 접종 확인 증명서
(6) 지난 2개월 동안의 수혈 현황
(7) 가족력
(8) 최근 임상 병력
(9) 혈전미세혈관병증으로 인한 다음의 기관 손상 유무 확인
○ 신경계 손상, 심장 손상, 소화기계 손상, 폐 손상 등
나) 유지기 모니터링 자료(치료 시작 후 매 6개월마다 모니터링하여 투여유지 여부를 평가함)
(1) 6개월간의 전혈구검사(CBC), 혈소판, 젖산탈수소효소(LDH), 합토글로빈(haptoglobin), 망상적혈구(reticulocyte) 수치
(2)혈청 크레아티닌, 사구체여과율(eGFR)
(3) 지난 6개월 동안의 수혈 현황
(4) 최근 임상 병력
다) 투여 유지 기준
(1) 효과 평가
(가) 혈소판수, 분열적혈구, 헤모글로빈, 합토글로빈(haptoglobin), LDH 5개 중 3가지 이상의 정상화
(나) 다음에 해당하는 신장기능 개선
○ 투여 직전 측정한 eGFR 보다 25%를 초과한 호전
○ 신장기능이 악화 되지 않은 경우(투여 직전 측정한 eGFR ± 25%)
(2) 투여기간(지속투여)
(가) 다음의 경우 2년간 지속 투여를 인정하며, 추가 투여가 필요한 경우 매회 실시한 모니터링에 대한 심의결과에 따라 인정함.
- 다 음 -
1) 동 약제 투여가 필요한 유전자 변이(pathogenic/likely pathogenic variant)가 있는 경우
2) 재발할 가능성이 높은 경우(이전에 재발하였거나 가족력이 있는 경우, 10세 미만 소아, 비정형 용혈 요독 증후군으로 말기신부전이 발생한 신장이식 전후에 치료가 필요한 경우)
(나) 유전자 변이가 없거나 확인되지 않은 경우의 지속투여는 매회 실시한 모니터링에 대한 심의결과에 따라 인정함.
라) 투여 중단 기준
(1) 신장투석을 유지하면서, 신장 이외 합병증이 개선되지 않는 경우
(2) < 삭 제 >
(2) 치료효과를 평가하기 위한 6개월 간격 모니터링 자료를 제출하지 않은 경우
(3) 의학적 정당한 이유 없이 동 약제투여를 6개월에 3회 이상 누락된 경우(단 의료진의 판단에 따른 경우 객관적 근거를 제출하여야 함.)
(5) < 삭 제 >
(4) 상기 ‘다) 투여유지기준 (1) 효과평가’ 결과에 따라 중지하는 경우
(가) 혈액학적 수치 정상화와 신장기능 개선 모두 만족하지 못한 경우
(나) 혈액학적 수치 정상화와 신장기능 개선 모두 만족하여 6개월 동안 결과가 지속된 경우
마) 재투여 기준
급여기준에 해당되어 동 약제를 투여 한 이후 재발되어 재투여가 필요한 경우 사전신청서 (ADAMTS-13, STEC 결과 생략 가능) 제출 후 즉시 투여 가능함
4) 실시기관 등
○ 혈장교환술을 실시하는 요양기관에서 요양급여 인정여부에 대하여 사전 신청 후 승인 받은 경우에 한하여 인정함.
단, 사전신청서 제출 후 즉시 투여하는 경우(ADAMTS-13 결과 확인 전 또는 재투여 기준에 따라 투여 시) 심의 결과 통보 전까지 투여분을 요양급여함.
다. (변경사항 없음)
2. (변경사항 없음)
3. Eculizumab 주사제의 사전심사 방법·절차 및 위원회 구성, 사전심사 운영 기간 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정함,
(단, 가. 발작성 야간 혈색소뇨증과 다. 시신경 척수염 범주질환(NMOSD)의 경우, 사전승인 심사 대상에 해당되지 않음.)
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