Risdiplam 경구제(품명: 에브리스디건조시럽)가 신규 등재됨에 따라 급여기준을 설정함

1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.

- 아 래 -

가. 투여대상 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 환자로서 다음 중 어느 하나에 해당하는 경우

- 다 음 -

1) 증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며 치료 시작 시점 생후 6개월 미만인 경우

2) SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 Type 1~ Type 3 이며 영구적 인공호흡기주1를 사용하고 있지 않은 환자  

주1) 1일 16시간 이상, 연속 21일 이상 인공호흡기를 사용하는 경우. 다만, 폐렴 등 급성기 질환으로 인해 인공호흡기를 일시적으로 사용하는 경우는 영구적 인공호흡기를 사용하는 경우에서 제외함.

나. 평가방법

1) 동 약제 투여 전과 투여 후 4개월 간격으로 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등)를 실시하여 투여 유지 여부를 평가하며, 사전 승인 신청 시 평가결과를 제출하여야 함.(의학적으로 필요한 경우 환자의 운동기능을 확인할 수 있는 객관적인 자료 제출 가능하며, 위원회에서 운동기능평가, 비디오 기록 등의 추가 자료를 요청할 수 있음)

2) 운동기능은 환자의 연령, 상태 등을 고려하여 다음의 운동기능 평가도구를 사용하여 평가하고, 운동기능 평가도구의 전환이 필요한 경우 전환시점 이후로는 두 가지 운동기능 평가결과를 3회 동안 중복하여 제출토록 함.

- 다 음 -

주2) ①은 주평가도구(필수) ②는 보조평가도구(필요시)로 함. 생후 24개월 초과인 경우 HFMSE를 주평가도구 원칙으로 하되, 보조평가도구로서 RULM을 사용할 수 있으며, non-sitter 환자인 경우 CHOP-INTEND (만5세 미만까지), CHOP-ATEND를 사용할 수 있음.

다. 중단기준

1) 영구적 인공호흡기주1 사용이 필요한 경우 또는

2) 운동기능의 ‘개선주3(이 약 치료 시작 전의 운동기능평가와 비교) 또는 개선 후 유지(의학적 판단이 필요한 사항으로 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름)’를 2회 연속 입증하지 못하는 경우 - 단, 신경발달이 지속되는 청소년기(만18세 이하)까지는 잠재적인 효과를 고려하여 위원회에서 판단토록 함.  

주3)개선이란 운동기능평가도구별 임상적으로 의미있는 개선(Minimal Clinically Important Difference)을 의미함.

라. 교체투여 등 동 약제를 포함한 척수성 근위축증 치료제 간 교체투여 또는 병용투여는 급여 인정하지 아니함. 다만, 스핀라자주 투여 중 개선이 확인되고 중단기준에 해당하지 않으나, 동 약제로의 교체투여가 필요한 임상적 사유가 있는 것으로 위원회가 판단한 경우에 한해 한번의 교체투여가 가능함.

마. 동 약제의 요양급여 인정여부에 대하여 사전 신청하여 승인 받은 경우에 한하여 인정함. 단, 사전신청서 제출 후 즉시 투여 하는 경우는 추후 승인 시 종전 투여분을 소급 인정함.  

2. 투여 및 약제 관리

가. 원내 처방을 원칙으로 하고, 장기처방 시 1회 처방 용량은 퇴원 및 외래의 경우 최대 2병으로 함.  

나. 약제 투여기간 및 관리 등의 확인을 위한 ‘환자용 투약일지’를 환자 또는 보호자가 작성하고 이를 요양기관이 관리하여야 함.  

3. 이 약은 척수성 근위축증 치료 경험이 있는 관련분야 전문의가 처방하여야 하며, 식약처 허가사항에 따라 투여하기 전 의료전문가가 조제하여야 함.  

4. 에브리스디건조시럽의 사전승인, 성과관리를 위한 절차·방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하며, 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.

부칙

제3조(에브리스디 건조시럽 교체투여 환자의 중단기준에 대한 경과조치) 기존 스핀라자주 투여 중 환자가 고시 시행일(2023년 10월 1일) 이후 Risdiplam 경구제(품명: 에브리스디 건조시럽)로 교체투여 하는 경우에는 부칙 제2조에 따른 중단기준에 해당하지 않아야 하며, 교체투여가 필요한 임상적 사유가 있는 것으로 위원회가 판단한 경우에 한해 한번의 교체투여가 가능하고, 교체투여 이후에도 부칙 제2조에 따른 중단기준을 따른다.

* 효능/효과

5q 척수성 근위축증의 치료