1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준을 모두 만족하는 경우 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)
1) 투여대상 (생 략)
2) 제외 대상 (생 략)
3) 치료 효과 평가치료 시작 후 매 6개월마다 모니터링하여 투여 유지 여부를 평가함
가) 모니터링 자료 (생 략)
나) 투여 유지 기준
평가 후 다음과 같은 경우가 아니면 투여를 지속 할 수 있음
- 다 음 -
(1) 치료 효과를 평가하기 위한 6개월, 12개월 모니터링 자료를 제출하지 않은 경우
(2) 의학적 정당한 이유 없이 솔리리스주 투여를 6개월에 3회 이상 받지 않은 경우(단, 의료진의 판단에 따른 경우 객관적 근거를 제출하여야 함)
(3) 솔리리스주 투여에도 LDH가 정상 상한치 1.5배 이하로 지속적으로 감소하지 않는 경우 또는 LDH 수치가 정상 수치의 1.5배 이하로 유지하다가 다시 1.5배 이상으로 지속적으로 상승하는 경우(LDH 검사 주기는 2∼4주로 함). 단, 임신 및 산후 3개월 이내 환자의 경우 적용 제외하며, 그 외 수술, 감염, 혈관외 용혈 등으로 인한 LDH 증가 사례는 위원회에서 심의토록 함.
(4) 솔리리스주 투여에도 신기능이 악화되어 지속적인 신장투석요법을 유지해야 하는 경우
(5) 솔리리스주 투여에도 생명을 위협하는 새로운 혈전이 발생한 경우(단, 1년 이내에 발생한 혈전에 대해서는 위원회에서 심의토록 함)
(6) 6개월 및 12개월 모니터링 시 다음 중 두 가지 이상을 만족하는 경우 :
(가) 호중구수 0.5 × 109/L미만
(나) 혈소판수 20 × 109/L미만
(다) 망상적혈구(reticulocyte) 25 × 109/L미만
(7) Allogeneic stem cell transplantation을 시행하여 PNH관련 증상이 호전된 경우
(8) 12개월 모니터링 시 과립구 크기가 10% 미만이며 LDH가 정상 상한치 이하인 경우(솔리리스주 투여를 6개월 중단하고 다시 위원회에서 심의토록 함)
(9) 기타 위원회에서 투여중지가 필요하다고 판단되는 경우
※ 동종조혈모세포이식(Allogeneic stem cell trans-plantation)의 인정 기준을 충족하는 경우 적극적 치료 방법인 이식을 고려하여야 함.
4) (생 략)
나. 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndrome)
1) 투여대상: (생 략)
2) 제외대상: (생 략)
3) 치료효과 평가
가) 초기 모니터링 자료 (생 략)
나) 유지기 모니터링 자료 (생 략)
다) 투여 유지 기준
(1) 효과 평가 (생 략)
(2) 투여기간
(가) 솔리리스주 투여가 필요한 유전자 변이가 있거나 재발할 가능성이 높은 환자(이전에 수차례 재발하였거나 가족력이 있는 경우)는 2년간 지속 투여를 인정하며, 추가 투여가 필요한 경우 매회 실시한 모니터링에 대한 심의결과에 따라 인정함.
(나) 유전자 변이가 없거나 확인되지 않은 환자의 지속투여는 매회 실시한 모니터링에 대한 심의결과에 따라 인정함.
라) 투여 중단 기준
(1) 신장투석을 유지해야 하며, 신장 합병증이 개선되지 않는 경우
(2) 솔리리스주를 투여 받은 6개월 중 4개월간 신장투석을 유지하고 있으며, 신장 이외 합병증이 개선되지 않는 경우
(3) 치료효과를 평가하기 위한 6개월 간격 모니터링 자료를 제출하지 않은 경우
(4) 의학적 정당한 이유 없이 솔리리스주 투여를 6개월에 3회 이상 누락된 경우(단 의료진의 판단에 따른 경우 객관적 근거를 제출하여야 함.)
(5) 기타 위원회에서 투여중지가 필요하다고 판단되는 경우
마) 재투여 기준
솔리리스주 투여로 증상이 호전되어 중단한 이후 재발되어 재투여가 필요한 경우 사전신청서(ADAMTS-13, STEC 결과 생략 가능) 제출 후 즉시 투여 가능함
4) (생 략)
<추 가>
2. 솔리리스주는 중대한 수막구균(Meningococcus) 감염에 대한 감수성을 증가시키므로 모든 환자가 투약 최소 2주전에 수막구균 백신을 투여 받아야 하며 최신의 백신 접종지침에 따라 재접종해야 함. 단, 솔리리스주를 즉시 투여해야 하는 경우 수막구균 백신을 동시에 투여하며 항생제치료를 병행할 수 있음.
3. 솔리리스주의 사전승인을 위한 절차·방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 동 약제를 사전승인함에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.
<추 가>
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1. 각 약제별 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준을 모두 만족하는 경우 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)
1) 투여대상 (변경내역 없음)
2) 제외 대상 (변경내역 없음)
3) 치료 효과 평가치료 시작 후 매 6개월마다 모니터링하여 투여 유지 여부를 평가함
가) 모니터링 자료 (변경내역 없음)
나) 투여 유지 기준
평가 후 다음과 같은 경우가 아니면 투여를 지속 할 수 있음
- 다 음 -
(1) 치료 효과를 평가하기 위한 6개월, 12개월 모니터링 자료를 제출하지 않은 경우
(2) 의학적 정당한 이유 없이 Eculizumab 주사제 투여를 6개월에 3회 이상 받지 않은 경우(단, 의료진의 판단에 따른 경우 객관적 근거를 제출하여야 함)
(3) Eculizumab 주사제 투여에도 LDH가 정상 상한치 1.5배 이하로 지속적으로 감소하지 않는 경우 또는 LDH 수치가 정상 수치의 1.5배 이하로 유지하다가 다시 1.5배 이상으로 지속적으로 상승하는 경우(LDH 검사 주기는 2∼4주로 함). 단, 임신 및 산후 3개월 이내 환자의 경우 적용 제외하며, 그 외 수술, 감염, 혈관외 용혈 등으로 인한 LDH 증가 사례는 위원회에서 심의토록 함.
(4) Eculizumab 주사제 투여에도 신기능이 악화되어 지속적인 신장투석요법을 유지해야 하는 경우
(5) Eculizumab 주사제 투여에도 생명을 위협하는 새로운 혈전이 발생한 경우(단, 1년 이내에 발생한 혈전에 대해서는 위원회에서 심의토록 함)
(6) 6개월 및 12개월 모니터링 시 다음 중 두 가지 이상을 만족하는 경우 :
(가) 호중구수 0.5 × 109/L미만
(나) 혈소판수 20 × 109/L미만
(다) 망상적혈구(reticulocyte) 25 × 109/L미만
(7) Allogeneic stem cell transplantation을 시행하여 PNH관련 증상이 호전된 경우
(8) 12개월 모니터링 시 과립구 크기가 10% 미만이며 LDH가 정상 상한치 이하인 경우(Eculizumab 주사제 투여를 6개월 중단하고 다시 위원회에서 심의토록 함)
(9) 기타 위원회에서 투여중지가 필요하다고 판단되는 경우
※ 동종조혈모세포이식(Allogeneic stem cell transplantation)의 인정 기준을 충족하는 경우 적극적 치료 방법인 이식을 고려하여야 함.
4) (변경내역 없음)
나. 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndrome)
1) 투여대상: (변경내역 없음)
2) 제외대상: (변경내역 없음)
3) 치료효과 평가
가) 초기 모니터링 자료 (변경내역 없음)
나) 유지기 모니터링 자료 (변경내역 없음)
다) 투여 유지 기준
(1) 효과 평가 (변경내역 없음)
(2) 투여기간
(가) Eculizumab 주사제 투여가 필요한 유전자 변이가 있거나 재발할 가능성이 높은 환자(이전에 수차례 재발하였거나 가족력이 있는 경우)는 2년간 지속 투여를 인정하며, 추가 투여가 필요한 경우 매회 실시한 모니터링에 대한 심의결과에 따라 인정함.
(나) 유전자 변이가 없거나 확인되지 않은 환자의 지속투여는 매회 실시한 모니터링에 대한 심의결과에 따라 인정함.
라) 투여 중단 기준
(1) 신장투석을 유지해야 하며, 신장 합병증이 개선되지 않는 경우
(2) Eculizumab 주사제를 투여 받은 6개월 중 4개월간 신장투석을 유지하고 있으며, 신장 이외 합병증이 개선되지 않는 경우
(3) 치료효과를 평가하기 위한 6개월 간격 모니터링 자료를 제출하지 않은 경우
(4) 의학적 정당한 이유 없이 Eculizumab 주사제 투여를 6개월에 3회 이상 누락된 경우(단 의료진의 판단에 따른 경우 객관적 근거를 제출하여야 함.)
(5) 기타 위원회에서 투여중지가 필요하다고 판단되는 경우
마) 재투여 기준
Eculizumab 주사제 투여로 증상이 호전되어 중단한 이후 재발되어 재투여가 필요한 경우 사전신청서(ADAMTS-13, STEC 결과 생략 가능) 제출 후 즉시 투여 가능함
4) (변경내역 없음)
다. 시신경 척수염 범주질환(NMOSD: Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder)
1) 투여 대상: 항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성인 만 18세 이상의 성인 시신경 척수염 범주질환 환자로, Eculizumab 투여 시점에 확장 장애 상태 척도(Extended Disability Status Scale, EDSS) 점수 ≤ 7 이면서 다음의 조건 중 하나를 만족하는 경우
- 다 음 -
가) 최근 1년 이내 적어도 2번의 증상 재발 또는 최근 2년 이내 적어도 3번(최근 1년 이내 1번 포함)의 증상 재발*이 있는 경우로서,
- Rituximab 주사제의 급여기준에 적합하여 3개월 이상 해당 약제를 투여하였음에도 증상 재발이 있거나, 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우
*전체 재발 중 1번이라도 심각한 재발(severe relapse, major relapse = nadir 시기의 단안 visual acuity (VA) < 0.1 또는 확장 장애 상태 척도(Extended Disability Status Scale, EDSS) 점수 ≥ 6)이 있어야 함.
나) Satralizumab 주사제의 급여기준에 적합하여 3개월 이상 해당 약제를 투여하였음에도 증상 재발이 있거나, 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우(※ 투여 소견서 첨부)
2) 평가 방법: 치료 시작 후 매 6개월마다 다음을 모니터링하여 투여유지 여부를 평가함.
- 다 음 -
가) 최초 투약시점으로부터 매 4주마다 신경학적 기능검사 확인
나) 최초 투약시점으로부터 매 6개월마다 EDSS 확인
3) 중단 기준 (아래의 어느 하나에 해당하는 경우)
가) 3개월 이상 투여 이후 재발한 경우
나) 치료제의 부작용으로 치료편익 대비 위험성이 큰 경우
다) EDSS ≥ 8 인 경우
라) 치료 효과를 평가하기 위한 6개월 간격 모니터링 자료를 제출하지 않은 경우
※ 재발: 새로 발병한 신경학적인 증상 또는 기존 신경학적인 증상의 악화가 24시간 유지되는 경우(신경학적인 검사를 통해 확인한 객관적 변화로서 임상적 확인 또는 MRI 결과)
※ 신경학적인 증상
1. 시신경염
2. 급성척수염
3. 설명되지 않는 딸꾹질이나 구역과 구토
4. 급성 뇌간 증후군
5. 증상성 기면증이나 급성 간뇌증후군에서 NMOSD 특징 뇌 MRI 병변이 동반
6. 증상성 뇌증후군에서 NMOSD 특징적 뇌 또는 척수 MRI 병변이 동반
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4) 동 약제는 관련 진료과(신경과, 안과) 전문의가 처방하여야 함.
5) 동 약제의 허가사항 중 ‘사용상 주의사항(경고 등)’을 참고하여 투여하여야 하며, 투여 대상 및 지속투여 시 반응평가에 대한 객관적 자료(신경학적 기능검사 결과지, EDSS 점수, 진료기록부 등)를 반드시 제출하여야 함.
2. Eculizumab 주사제는 중대한 수막구균(Meningo- coccus) 감염에 대한 감수성을 증가시키므로 모든 환자가 투약 최소 2주전에 수막구균 백신을 투여 받아야 하며 최신의 백신 접종지침에 따라 재접종해야 함. 단, Eculizumab 주사제를 즉시 투여해야 하는 경우 수막구균 백신을 동시에 투여하며 항생제치료를 병행할 수 있음.
3. Eculizumab 주사제의 사전승인을 위한 절차 · 방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 동 약제를 사전승인함에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.
(단, 시신경 척수염 범주질환(NMOSD)의 경우, 사전승인 심사 대상에 해당되지 않음.)
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