1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가. 크리오피린 관련 주기적 증후군
1) 투여대상
2세 이상 소아 및 성인에서 NLRP3 유전자 변이가 확인된 경우로서 다음 가), 나), 다) 조건을 동시에 충족하는 경우
- 다 음 -
가) 중등도-중증의 질병활성 임상증상 확인
나) CRP(C-reactive protein) 또는 SAA(serum amyloid A protein) 10 mg/L 이상
다) 아래의 (1) 또는 (2) 조건을 만족하는 경우
(1) 가족성 한냉 자가염증성 증후군 (Familial Cold Autoinflammatory Syndrom, FCAS) /가족성 한냉 두드러기 (Familial Cold Urticaria, FCU), 머클-웰스 증후군 (Muckle-Wells Syndroms, MWS) 환자로 일상생활에 지장이 있는 경우
(2) 신생아 발현 다발성 염증 질환 (Neonatal-Onset Multisystem Inflammatory Disease, NOMID)/ 만성 영아 신경 피부 관절 증후군 (Chronic Infantile Neurolocial, Cutaneous, Articular Syndrom, CINCA)로 확진된 경우
2) 평가방법
가) 동 약제를 3개월간 사용 후 평가 시 질병 활성의 임상증상을 보이지 않으며 CRP 또는 SAA수치가 10 mg/L미만으로 유지되는 경우 추가 6개월간의 사용을 인정함.
나) 이후에는 6개월마다 평가하여 첫 3개월째의 평가 결과가 유지되면 지속적인 급여를 인정함.
나. 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군
1) 투여대상
2세 이상 소아 및 성인에서 TNFRSF1A 유전자 변이가 확인된 경우로서 다음 가), 나) 조건을 동시에 충족하는 경우
- 다 음 -
가) 중등도-중증의 질병활성 임상증상 확인
나) CRP(C-reactive protein) 또는 SAA(serum amyloid A protein) 10 mg/L 이상
2) 평가방법
가) 동 약제를 3개월간 사용 후 평가 시 질병 활성의 임상증상을 보이지 않으며 CRP 또는 SAA수치가 10 mg/L 미만으로 유지되는 경우 추가 6개월간의 사용을 인정함.
나) 이후에는 6개월마다 평가하여 첫 3개월째의 평가 결과가 유지되면 지속적인 급여를 인정함.
다. 가족성 지중해 열
1) 투여대상
2세 이상 소아 및 성인에서 MEFV 유전자 변이가 확인된 경우로서 다음 가), 나), 다) 조건을 동시에 충족하는 경우
- 다 음 -
가) 중등도-중증의 질병활성 임상증상 확인
나) CRP(C-reactive protein) 또는 SAA(serum amyloid A protein) 10 mg/L 이상
다) 콜키신을 3개월간 투여 후에도 적절한 반응을 나타내지 않거나, 금기 또는 부작용으로 투여할 수 없는 경우
2) 평가방법
가) 동 약제를 3개월간 사용 후 평가 시 질병 활성의 임상증상을 보이지 않으며 CRP 또는 SAA수치가 10 mg/L 미만으로 유지되는 경우 추가 6개월간의 사용을 인정함.
나) 이후에는 6개월마다 평가하여 첫 3개월째의 평가 결과가 유지되면 지속적인 급여를 인정함.
2. 동 약제는 최초 투여 시 투여대상, 지속투여 및 투여중단 시 반응평가 등에 대한 객관적 자료(진료기록부, 유전자검사결과지, 혈액검사결과지 등)를 반드시 제출하여야함.
* 효능/효과 1. 소아 (만 2세 이상) 및 성인에서의 크리오피린 관련 주기적 증후군 (Cryopyrin-Associated Periodic Syndroms, CAPS)의 치료
- 가족성 한냉 자가염증성 증후군 (Familial Cold Autoinflammatory Syndrom, FCAS)/ 가족성 한냉 두드러기 (Familial Cold Urticaria, FCU)
- 머클-웰스 증후군 (Muckle-Wells Syndroms, MWS)
- 신생아 발현 다발성 염증 질환 (Neonatal-Onset Multisystem Inflammatory Disease, NOMID)/ 만성 영아 신경 피부 관절 증후군 (Chronic Infantile Neurolocial, Cutaneous, Articular Syndrom, CINCA)
2. 소아 (만 2세 이상) 및 성인에서의 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군 (Tumor Necrosis Factor receptor Associated Periodic Syndrome, TRAPS)의 치료
3. 소아 (만 2세 이상) 및 성인에서의 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(Hyperimmunoglobulin D Syndrome/Mevalonate Kinase Deficiency, HIDS/MKD)의 치료
4. 소아 (만 2세 이상) 및 성인에서의 콜키신이 금기이거나, 내약성이 없거나, 또는 최고 내약 용량의 콜키신에도 적절한 반응을 나타내지 않는 가족성 지중해 열 (Familial Mediterranean Fever, FMF)의 치료. 필요시 콜키신과 병용
5. 만 2세 이상 환자에서 기존의 전신 요법에 적절한 반응을 나타내지 않는 활동성 전신성 소아 특발성 관절염(Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis)의 치료
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