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유형 제목 구분 근거 시행일
약제별기준 Emicizumab 주사제(헴리브라 피하주사 30mg 등) 급여기준 변경 변경 보건복지부 고시 제2023-82호 2023-05-01
사유

교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회 의견 등을 참조하여, 만 1세 이상의 제8인자 항체를 보유하지 않은 중증 A형 혈우병 환자에게 급여를 인정함.
세부인정기준

변경내역

변경 전 변경 후
허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가. 투여대상
제8인자 항체를 보유한 중증 A형 혈우병환자(응고인자 활성도가 1% 미만)에서 항체역가가 5BU(Bethesda unit)/mL 이상의 이력이 있으면서 다음의 경우
- 다 음 -
1) 만12세 이상:
가) 최근 24주간 출혈건수가 6회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우 또는
나) 면역관용요법에 실패한 경우

2) 만1세이상 만12세미만:
가) 최근 24주간 출혈건수가 3회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우 또는
나) 면역관용요법에 실패한 경우

나. 투여 시 고려사항
○ 의료진은 상기 가. 투여대상의 경우, 임상적 유용성이 허가사항의 사용상의 주의사항(경고, 이상반응, 일반적주의 항목 등)에 따른 위험성보다 높다고 판단되는 경우, 면역관용요법을 포함한 치료법과 동 약제 투여와의 연관성 등에 대하여 해당 환자에게 충분히 설명한 이후, 동 약제 투여에 대하여 해당 환자(보호자)가 동의한 경우에 투여하도록 함(진료기록부에 설명·동의서 별도 작성·보관).

다. 투여방법(→ 3호로 변경)
부하용량 투여 기간 동안 원내 투여를 원칙으로 하며, 해당기간 동안 자가투여에 대한 교육 후 최소 1회 이상 성공적인 자가투여를 병원에서 확인한 경우에 한해 1회 내원 시 최대 4주분까지 요양급여를 인정함. 이후 처방은 투약 등의 확인을 위한 일지를 환자 및 보호자가 작성하고 이를 요양기관이 관리한 경우에 한함.

라. 투여중지 기준(→ 1호 다.로 변경)
1) 동 약제 투여 전 치료법과 비교하여 출혈건수가 증가하는 경우
2) 해당 약제 투여 이후 6개월마다 평가하여 투여 전 치료법 대비 50% 이상의 출혈건수 감소가 유지되지 않은 경우

마. 1년 이상 혈우병 진료 실적이 있는 혈액종양 소아청소년과/혈액종양 내과 전문의 또는 5년 이상 혈우병 진료 실적이 있는 소아청소년과/내과 전문의의 처방에 한하여 요양급여를 인정함.(→ 4호로 변경)

<추 가>











































 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
1. 제8인자 항체를 보유한 중증(응고인자 활성도가 1% 미만) A형 혈우병 환자
가. 투여대상
항체역가가 5BU(Bethesda unit)/mL 이상의 이력이 있으면서 다음의 경우
- 다 음 -
1) 만12세 이상:
가) 최근 24주간 출혈건수가 6회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우 또는
나) 면역관용요법에 실패한 경우

2) 만1세이상 만12세미만:
가) 최근 24주간 출혈건수가 3회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우 또는
나) 면역관용요법에 실패한 경우

나. 투여 시 고려사항
○ 의료진은 상기 1. 투여대상의 경우, 임상적 유용성이 허가사항의 사용상의 주의사항(경고, 이상반응, 일반적주의 항목 등)에 따른 위험성보다 높다고 판단되는 경우, 면역관용요법을 포함한 치료법과 동 약제 투여와의 연관성 등에 대하여 해당 환자에게 충분히 설명한 이후, 동 약제 투여에 대하여 해당 환자(보호자)가 동의한 경우에 투여하도록 함(진료기록부에 설명·동의서 별도 작성·보관).

다. 투여중지 기준
1) 동 약제 투여 전 치료법과 비교하여 출혈건수가 증가하는 경우
2) 해당 약제 투여 이후 6개월마다 평가하여 투여 전 치료법 대비 50% 이상의 출혈건수 감소가 유지되지 않은 경우













 2. 만 1세 이상의 제8인자 항체를 보유하지 않은 중증(응고인자 활성도가 1% 미만) A형 혈우병 환자
가. 투여대상
1) 중추신경계, 기도 및 폐출혈 등 입원을 동반한 중증출혈 병력이 확인된 환자
2) 24주 이상 지속적으로 8인자제제를 투여 중인 환자* 중 최소 20 노출일(Exposure Day: ED) 이상 달성한 환자로서 다음의 어느 하나에 해당하는 경우
* 단, 8인자제제를 20 노출일 이상 달성한 시점에 만 2세 미만의 환자의 경우 8인자제제의 지속적인 투여기간이 24주 미만이더라도 의료진이 임상적 유용성이 위험성을 상회한다고 판단하여 투여소견서를 첨부하는 경우 인정
- 다 음 -
가) 최근 24주간 진료기록에 확인된 출혈건수가 6회 이상(만12세 미만은 최근 24주간 출혈건수가 3회 이상)인 경우
나) 혈우병성 관절병증이 현재 단순엑스선 상 확인되고 진행성인 경우
다) 관절초음파 혹은 MRI상 확인되고, 기타 방법으로 치료할 수 없는(소견서 첨부) 소아의 만성 활액막염

나. 투여 시 고려사항
의료진은 상기 2. 투여대상의 경우, 임상적 유용성이 허가사항의 사용상의 주의사항에 따른 위험성보다 높다고 판단되는 경우, 8인자제제에 대한 면역관용(tolerance) 획득에 미칠 수 있는 영향 등에 대하여 환자에게 충분히 설명한 이후, 동 약제 투여에 대하여 해당환자(보호자)가 동의한 경우에 투여하도록 함.(진료기록부에 설명·동의서 별도 작성·보관).

다. 투여중지 기준
해당 약제 투여 이후 6개월마다 평가하여 ABR*(자발출혈 또는 일상생활 관련 출혈)이 5 이상일 경우
* ABR(Annualized bleed rate) = 출혈횟수/(치료일수/365.25)

라. 8인자제제와 동시 처방
○ Emicizumab 유지요법 중인 환자에서 8인자제제의 처방은 출혈이 있어 내원 시 원내에서의 투여분과 외래에서의 20-25 IU/kg 2회분 처방에 한해 인정함.
- 다만, 중등도(moderate) 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단에 따라서 최대 30 IU/kg

3. 투여방법
부하용량 투여 기간 동안 원내 투여를 원칙으로 하며, 해당기간 동안 자가투여에 대한 교육 후 최소 1회 이상 성공적인 자가투여를 병원에서 확인한 경우에 한해 1회 내원 시 최대 4주분까지 요양급여를 인정함. 이후 처방은 투약 등의 확인을 위한 일지를 환자 및 보호자가 작성하고 이를 요양기관이 관리한 경우에 한함.

4. 1년 이상 혈우병 진료 실적이 있는 혈액종양 소아청소년과/혈액종양 내과 전문의 또는 5년 이상 혈우병 진료 실적이 있는 소아청소년과/내과 전문의의 처방에 한하여 요양급여를 인정함.


*효능, 효과

(성인 및 소아)

1. 혈액응고 제VIII인자에 대한 억제인자를 보유한 A형 혈우병(선천성 혈액응고 제VIII인자 결핍)환자에서의 출혈 빈도 감소 또는 예방을 위한 일상적인 예방요법(routine prophylaxis)

2. 혈액응고 제VIII인자에 대한 억제인자를 보유하지 않은 중증 A형 혈우병(선천성 혈액응고 제VIII인자 결핍)환자에서의 출혈 빈도 감소 또는 예방을 위한 일상적인 예방요법(routine prophylaxis)
Disclaimer

심사기준 변경내역을 이해하기 쉽도록 편집된 정보이므로 반드시 보건복지부 고시 등 심사기준 원문을 확인하시기 바랍니다.

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