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1. 각 약제별 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준을 모두 만족하는 경우 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)
1) 투여대상
유세포분석(Flow cytometry)으로 측정한 발작성야간혈색소뇨증과립구클론크기(PNH granulocyte clone size)가 10% 이상이고, 유산탈수효소(LDH: Lactate dehydrogenase)가 정상 상한치의 최소 1.5배 이상인 만 18세 이상의 환자로서 다음 하나에 해당하는 경우
- 다 음 -
가) 혈전증: 치료적 항응고제 요법이 필요했던 혈전 또는 색전증 기왕력
< 추 가 >
나) 폐부전: 정상적인 활동의 제한을 초래하는 흉통, 숨가쁨(New York Heart Association Class III), 폐동맥고혈압 확진
< 추 가 >
다) 신부전: 신부전 병력(eGFR≤60mL/min/1.73㎡)
< 추 가 >
라) 평활근 연축: 입원, 마약성 진통제가 필요한 중증의 재발성 통증 에피소드
마) 임신 및 산후 3개월 이내
2) (생 략)
3) 치료 효과 평가
치료 시작 후 매 6개월마다 모니터링하여 투여 유지 여부를 평가함
가) 모니터링 자료
(1) (생 략)
(2) 12개월 간격 제출 자료
(가)～(나) (생 략)
(다) 삶의 질
(라) 유세포분석(Flow cytometry)로 측정한 과립구 클론 크기
나) 투여 유지기준
평가 후 다음과 같은 경우가 아니면 투여를 지속 할 수 있음
- 다 음 -
(1)～(2) (생 략)
(3) Eculizumab 주사제 투여에도 LDH가 정상 상한치 1.5배 이하로 지속적으로 감소하지 않는 경우 또는 LDH 수치가 정상 수치의 1.5배 이하로 유지하다가 다시 1.5배 이상으로 지속적으로 상승하는 경우(LDH 검사 주기는 2∼4주로 함). 단, 임신 및 산후 3개월 이내 환자의 경우 적용 제외하며, 그 외 수술, 감염, 혈관외 용혈 등으로 인한 LDH 증가 사례는 위원회에서 심의토록 함.
(4) (생 략)
(5) Eculizumab 주사제 투여에도 생명을 위협하는 새로운 혈전이 발생한 경우(단, 1년 이내에 발생한 혈전에 대해서는 위원회에서 심의토록 함)
(6)～(7) (생 략)
(8) 12개월 모니터링 시 과립구 크기가 10% 미만이며 LDH가 정상 상한치 이하인 경우(Eculizumab 주사제 투여를 6개월 중단하고 다시 위원회에서 심의토록 함)
(9) 기타 위원회에서 투여중지가 필요하다고 판단되는 경우
※ (생 략)
4) 조혈모세포이식을 실시하는 요양기관(“조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준”의 인력ㆍ시설 및 장비 기준에 적합한 요양기관)에서 요양급여 인정 여부에 대하여 사전 신청하여 승인 받은 경우에 한하여 인정함.
< 추 가 >
나. 비정형 용혈성 요독 증후군 (생 략)
다. 시신경 척수염 범주질환 (생 략)
2. (생 략)
3. Eculizumab 주사제의 사전승인을 위한 절차/방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 동 약제를 사전승인함에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.
(단, 시신경 척수염 범주질환(NMOSD)의 경우, 사전승인 심사 대상에 해당되지 않음.)
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1. 각 약제별 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준을 모두 만족하는 경우 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)
1) 투여대상
유세포분석(Flow cytometry)으로 측정한 발작성야간혈색소뇨증과립구클론크기(PNH granulocyte clone size)가 10% 이상이고, 유산탈수효소(LDH: Lactate dehydrogenase)가 정상 상한치의 최소 1.5배 이상인 만 18세 이상의 환자로서 다음 하나에 해당하는 경우
- 다 음 -
가) 혈전증: PNH 진단 전후로 치료적 항응고제 요법이 필요했던 혈전 또는 색전증 기왕력이 있으며 MRI, CT, Angiography, Sonography 등 영상 자료로 확인 된 경우
나) 폐부전: 정상적인 활동의 제한을 초래하는 흉통 그리고/또는 숨가쁨(New York Heart Association Class III)이 있다는 심장내과 전문의의 소견과 함께 아래 중 하나를 만족하는 경우
- 아 래 -
(1) NT-ProBNP※의 의미있는 상승(> 160 pg/mL)
※ NT-ProBNP: N-말단 전구 뇌성나트륨이뇨펩타이드(N-terminal pro Brain Natriuretic Peptide)
(2) Doppler echocardiography상 폐동맥고혈압의 확인
(3) 침습적 혈관 압력 측정으로 폐동맥고혈압의 확인
다) 신부전: 신부전 병력(eGFR≤60mL/min/1.73㎡) 이 있으며 아래 중 하나를 만족하는 경우
- 아 래 -
(1) Biopsy로 hemosiderin 침착(MRI상 hemosiderosis 로 대신할 수 있음)이 확인되며 지속적인 Creatinine 상승을 보이는 경우(eGFR<60mL/ min/1.73㎡)
(2) Acute renal failure가 있으며 투석이 필요한 경우
라) (변경사항 없음)
마) (변경사항 없음)
2) (변경사항 없음)
3) (변경사항 없음)
가) (변경사항 없음)
(1) (변경사항 없음)
(2) 12개월 간격 제출 자료
(가)～(나) (변경사항 없음)
<삭 제>
(다) 유세포분석(Flow cytometry)로 측정한 과립구 클론 크기
나) 투여 유지기준
평가 후 다음과 같은 경우가 아니면 투여를 지속 할 수 있음
- 다 음 -
(1)～(2) (변경사항 없음)
(3) Eculizumab 주사제 투여에도 LDH가 정상 상한치 1.5배 이하로 지속적으로 감소하지 않는 경우 또는 LDH 수치가 정상 수치의 1.5배 이하로 유지하다가 다시 1.5배 이상으로 지속적으로 상승하는 경우(LDH 검사 주기는 2∼4주로 함). 단, 임신 및 산후 3개월 이내 환자의 경우 적용 제외하며, 그 외 수술, 감염, 혈관외 용혈 등으로 인한 LDH 증가 사례는 사례별로 인정토록 함.
(4) (변경사항 없음)
(5) Eculizumab 주사제 투여에도 생명을 위협하는 새로운 혈전이 발생한 경우 <삭 제>
(6)～(7) (변경사항 없음)
(8) 12개월 모니터링 시 과립구 크기가 10% 미만이며 LDH가 정상 상한치 이하인 경우 <삭 제>
(9) 기타 투여중지가 필요하다고 판단되는 경우 의학적 타당성 등을 감안하여 사례별로 인정함.
※ (변경사항 없음)
4) 조혈모세포이식을 실시하는 요양기관(“조혈모세포이식의 요양급여에 관한 기준”의 인력ㆍ시설 및 장비 기준에 적합한 요양기관)에 한하여 요양급여 인정함.
5) 교체투여
가) Pegcetacoplan 주사제 급여기준을 만족하여 급여로 투여 중 반응이 불충분하거나 부작용 등으로 투여할 수 없는 경우 동 약제로 교체투여는 사례별로 인정함
나) Ravulizumab 또는 Pegcetacoplan 주사제 급여기준을 만족하여 급여로 투여 중 임신이 확인되는 경우 산후 3개월까지 동 약제로 교체투여를 인정하며, 이후에는 임신 전 기존 투여 약제로 다시 교체하여야 함.
다) Ravulizumab 또는 Pegcetacoplan 주사제 급여기준을 만족하지 못하여 전액본인부담으로 투여 중 임신이 확인되는 경우 산후 3개월까지 동 약제 급여기준의 1) 투여대상 가) 혈전증～라) 평활근 연축을 제외한 다른 기준을 만족할 경우 교체투여를 인정하며, 이후에는 임신 전 기존 투여 약제로 다시 교체하여 전액본인부담으로 투여하여야 함.
나. (변경사항 없음)
다. (변경사항 없음)
2. (변경사항 없음)
3. Eculizumab 주사제의 사전승인을 위한 절차/방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 동 약제를 사전승인함에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.
(단, 가. 발작성 야간 혈색소뇨증과 다. 시신경 척수염 범주질환(NMOSD)의 경우, 사전승인 심사 대상에 해당되지 않음.)
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* 효능/효과 1) 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH : Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 용혈을 감소시키기 위한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH : Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 환자의 치료. 수혈 이력과 관계없이, 높은 질병 활성을 의미하는 임상 증상이 있는 환자의 용혈에 임상적 이익이 확립되었다. 2) 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS : atypical Hemolytic Uremic Syndrome) 보체 매개성 혈전성 미세혈관병증을 억제하기 위한 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS : atypical Hemolytic Uremic Syndrome) 환자의 치료 <사용제한> 시가(Shiga) 톡신 생성 대장균에 의한 용혈성 요독 증후군(STEC-HUS) 환자 대상의 적용을 권장하지 않는다. 3) 시신경 척수염 범주 질환(Neuromyelitis optica spectrum disorder) 항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성인 환자의 시신경 척수염 범주 질환(NMOSD : Neuromyelitis optica spectrum disorder)의 치료
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