Odevixibat 경구제 (품명: 빌베이캡슐 200마이크로그램 등)가 신규 등재 예정임에 따라, 교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회의견, 제외국 평가결과 등을 참조하여 급여기준을 신설함.

허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.

가. 투여대상

1)진행성 가족성 간내 담즙정체증(Progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC)으로 진단받은 생후 3개월 이상의 환자로서 다음의 조건을 모두 만족하는 경우

가) 혈청 담즙산(sBA, serum bile acid) 농도가 100μmol/L 이상인 경우

나) CGIS 점수가 2점 이상인 중등도 이상의 소양증

2) 제외기준

투여 시작 또는 투여 중 다음의 조건 중 어느 하나라도 해당하는 경우 투여대상에서 제외함.

가) 간 이식을 받은 경우

나) 비대상성 간경변, 간 보상기전 상실(정맥류 출혈, 복수, 간성 뇌 병증 등)

나. 평가방법

첫 투약 후 6개월에 평가 시 치료반응*을 만족하는 경우 추가 6개월의 투여를 인정함. 이후 매 6개월마다 평가하여 치료반응이 유지되면 지속적인 투여를 인정함.

* 치료반응: 혈청 담즙산(sBA) 농도가 기저치 대비 30% 이상 감소한 경우. 다만, 혈청 담즙산(sBA) 농도가 기저치 대비 30% 이상 감소하지 않았더라도 소양증의 개선(평균 CGIS점수가 1점 이하 또는 기저치 대비 1점 이상 감소)이 있는 경우는 치료반응으로 간주함※ 평균 CGIS점수: 평가주기 당 매월 평가한 CGIS의 평균점수

다. 1회 처방기간은 퇴원 또는 외래의 경우 최대 30일분까지로 하며 치료 반응 확인을 위해 매월 CGIS 평가를 시행하여야 함.

라. 동 약제는 간·담도 관련 치료 경험이 있는 관련분야 전문의가 처방하여야 하며, 최초 투여 시 투여대상 및 지속투여 시 반응평가에 대한 객관적 자료(CGIS 결과, sBA 수치 검사결과, 임상의 진료기록지 등)를 반드시 제출하여야 함.

마. 동 약제의 사후관리을 위한 절차·방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 동 약제의 고시 적용에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름